Anthropic 公布 Claude 加速药物研发的早期研究进展

Anthropic 的 生命科学团队 正致力于加速治愈疾病。过去几个月，我们的科学家与六家开发新药的组织展开了深入的研究合作：BigHat Biosciences、Bristol Myers Squibb、Divergence Labs、Enveda、Generate Biomedicines 和 The Column Group。我们也已开始自行开展药物发现工作。在这一过程中，我们深入了解了 Claude 如何支持药物开发，以及为了实现 AI 在医学领域的潜力，我们需要如何进一步改进 Claude。我们计划从现在起大幅扩大这项工作。

即使在 AI 最常被讨论的应用之外，例如为新分子提出初步设计，也有许多机会可以加快药物开发。开发一种药物涉及许多不同的任务：开展早期研究，确定药物靶点以及用于作用于该靶点的合适药物类型；设计具有合适性质的分子；对其进行优化，以便能够可靠地规模化生产；起草开展临床试验所需的监管申报文件；设计并实施这些试验；以及更多工作。

我们实现 AI 医学收益的策略，是让 AI 日益深入参与所有这些任务。不存在一个单一的问题需要解决；瓶颈分布在整个药物开发流程之中。识别并逐一解决这些瓶颈的最佳方式，是深入参与真实的药物研发项目，涵盖许多不同的疾病领域和开发阶段。

因此，在过去几个月里，我们与六家组织合作开展这项工作。我们也已开始自行进行药物发现，包括针对儿童期罕见肌营养不良症的项目，其中 Claude 承担了大部分科学和运营工作。

这项工作通过三种方式服务于我们的目标。首先，它使我们能够更深入地了解模型在更广泛的药物开发任务中的优势和局限（根据目前所学，我们已经优先确定了针对模型的具体改进方向）。其次，这些项目可以成为更广泛生命科学界的案例研究。如果 Claude 要显著提高新治愈成果的产生速度，我们就需要与更多生物技术公司合作，并将 Claude 更深入地融入它们的开发流程。第三，如果这些项目继续保持积极的发展态势，它们本身也应该产生直接影响。我们乐观地认为，其中一些项目可能会为其所针对的疾病带来有效的新药，包括食物过敏、儿童罕见病以及多种癌症。

在这篇文章中，我们介绍了与合作伙伴取得进展的最新情况，并提供了技术报告和预印本，对我们的思考过程、方法和早期结果进行更详细的说明。随后，我们简要概述了这项工作接下来的方向。

案例研究

Generate Biomedicines：模态工程。 Generate Biomedicines 一直在努力提升一种称为 CAR T 细胞疗法的癌症治疗的实用性。这种疗法过去主要用于治疗血细胞癌症；Generate 的目标是重新设计它，使其也能治疗实体瘤癌症。为此，他们希望缩短该疗法遗传指令中的一个部分，从而为适合其他类型癌症的额外指令腾出空间。Generate 的六名科学家使用 Claude Code 为这一部分提出新设计。其中一种设计比标准版本短约 70%，在实验室测试中也更有效：它让免疫细胞制造出大约 10 倍数量的受体（免疫细胞用来识别癌细胞的蛋白质），更高效地杀死肿瘤细胞，并使免疫细胞保持活跃的时间更长。阅读更多，并查看 Generate 的技术报告。

Divergence Labs：命中生成。 Divergence Labs 正在研究一种治疗食物过敏的新方法。食物过敏由一种名为 IgE 的分子引发的反应所触发，其中一部分 IgE 附着在我们的免疫细胞上，另一部分则游离在血液中。Divergence Labs 正在开发能够将 IgE 完全从免疫细胞上脱离的药物，而不是像标准药物那样仅仅中和血液中循环的 IgE。这可能带来有效得多的治疗，但需要精确设计，包含两条“臂”：一条紧密结合 IgE，另一条帮助将 IgE 从免疫细胞上撬下来。Claude 将 Divergence Labs 的目标转化为详细的设计方案，随后在很大程度上自主地，于大约一个月内生成了约 35,000 个抗体设计，以供进一步筛选和测试。在这些早期测试中，Divergence 为两条“臂”分别找到了“命中”：三种可与 IgE 结合的设计，以及 20 种可使其脱离的设计。那 20 种设计中有三种看起来比标准药物更能将 IgE 脱离。其下一步是构建一种将两条“臂”结合起来的药物。阅读更多，并查看 Divergence 的技术报告。

BigHat Biosciences：先导化合物优化。 BigHat Biosciences 将 AI 与自动化实验室结合，用于改进潜在药物（或“先导化合物”），这些药物必须紧密结合目标，在生产和储存过程中保持稳定，并避免聚集在一起（除其他标准外）。BigHat 的科学家和一名 Anthropic 研究人员与 Claude 合作，在两个先导化合物上改进这三项性质；这两个先导化合物都是有望成为未来药物组成部分的抗体片段：一个设计用于靶向癌细胞，另一个设计用于让药物在体内停留更久。Claude 连接到 BigHat 的实验室数据系统 Reccy 后，为每个分子提出了修改建议，BigHat 的实验室在约 10 周内制备并测试了约 1,010 个变体。过程中，团队怀疑标准的热稳定性和聚集指标会产生误导。Claude 和该研究人员重新分析了原始数据，然后提出了不同的指标和一项协议变更来测试这些指标。BigHat 的科学家对其进行完善并执行，结果主要预测均得到验证。与原始版本相比，最佳版本的结合紧密度高出 10 倍以上，癌症靶向先导化合物保持溶解状态的温度提高了 18°C，用于长效药物的先导化合物聚集速度则慢了 100 倍以上。阅读更多，并查看 BigHat 的技术报告。

Enveda：生产与监管申报。 要开展临床试验，公司需要记录，证明每批新药的制备均符合严格的质量标准，并满足向监管机构提交申请等要求。在 Enveda，生产化学家最多有 75% 的时间花在文书工作上。为减轻这一负担，Enveda 构建了一套系统，将所有生产文件与 Claude 相连，再由 Claude 标记任何潜在问题。在 1,061 页文件的测试中，Claude 发现了人工审核人员发现的全部 11 个问题，并额外标记了他们遗漏的 7 个问题。这一方法将人工审核时间减少了 89%，从 25 小时以上降至不足 3 小时。此外，Claude 还起草了两份重要监管文件的第一版初稿。其中一份耗时 4 小时，而人工编写约需 3 个月。另一份初稿由 Enveda 的标准人工审核流程发现了一个小错误。阅读更多，并参阅 Enveda 的技术报告。

The Column Group (TCG)：公司创办。 由于药物研发可能耗时漫长、成本高昂且容易失败，生物技术公司的投资者一直更青睐更安全、此前已得到验证的想法，而不是风险更高的新想法，即便后者可能帮助更多患者。我们一直在与 TCG 合作，看看 Claude 能否通过缩短药物研发时间、降低成本来改变这一局面，让投资者能够放心支持更具野心的想法。具体而言，TCG 正在组建 Pleiades，这家新公司将使用 Claude 开展数量更多、且比小型团队通常承担的更为复杂的药物项目。这或许可以成为如何利用 Claude 降低运营生物技术公司所需的科学、运营和行政管理开销的一种模式。如果这一模式奏效，就可以在整个行业复制，并将投资引向医学领域更棘手的问题。Pleiades 目前正在为 Claude 开发新的工具和工作流程；其首个 Claude 技能用于帮助 Claude 评估药物靶点是否值得投入研发，目前已在 45 对靶点—疾病组合上完成评估。阅读更多。

最近，我们也开始与 Bristol Myers Squibb（BMS）合作，寻找并解决临床试验规划中的瓶颈。BMS 正使用 Claude 评估一款处于早期临床试验阶段的药物的试验方案，并估算这些试验成功的可能性。我们共同计划在 2027 年扩大这项工作，以了解其在提高早期开发成功率方面的潜力。

“我们在临床试验阶段使用 Claude 分析专有数据、制定临床研究计划，并评估研究成功的可能性。仅凭一次提示，Claude 就生成了稳健的初步分析，为我们评估不同开发方案提供了依据，而若无 Claude，这些评估需要数天才能完成。我们完成所有这些工作的同时，还确保了高度敏感数据的安全。我们期待将这项工作扩展至整个研发管线，以支持组合层面的决策。”

Michael Pourdehnad，医学博士，高级副总裁，血液学、肿瘤学和细胞治疗早期临床开发负责人。

除了与这些合作伙伴开展的工作之外，我们还开始自行开展一些研究项目。我们收购了 Mithril Medicine，这是一家一人公司，一直在开发针对两种罕见类型肌营养不良症的治疗方法。其创始人 Cody Tranbarger 使用 Claude 来管理合同、物流以及与 11 家外部实验室开展的实验，并将 Mithril 的许多其他运营工作委托给 Claude。因此，Mithril 在不到 18 个月内，将一种针对某一种肌营养不良症的潜在疗法从创意推进到了小鼠实验中取得有前景的结果。如今在 Anthropic，Cody 正在继续这项研究，并计划启动几个新项目。如果他的候选药物继续保持良好表现，我们预计最快在 2028 年末就能准备好开展人体临床试验。阅读更多，并查看 我们的技术报告。

拓展我们在生命科学领域的工作

所有这些研究仍处于早期阶段。尤其是，到目前为止，其中大多数仍处于临床前阶段——也就是说，在很大程度上，它们尚未进入药物在人类身上进行测试的阶段。随着这些药物项目不断推进，以及我们与更多已处于临床阶段的药物开发项目组织合作，我们计划继续扩展 Claude 在临床试验中的作用。

这项研究只是我们加速药物发现工作的其中一部分。最终，我们希望与尽可能多的药物开发研究人员分享我们的模型。为此，我们已推出面向研究人员的 AI 工作台 Claude Science，并为生命科学家提供 Claude 使用额度。我们还创建了 Life Sciences Verification Program，让值得信赖的组织能够使用我们最强大的模型，并采用更为宽松的防护措施版本；这些防护措施对于防止滥用是必要的，但可能妨碍正当的生物学研究。我们最近还在生命科学领域发起了一项 公开招募客座研究人员的活动；我们正在寻找希望使用 Claude 探索药物发现及其他领域关键问题的研究团队提交方案。

随着我们拓展生命科学研究，我们期待与更多组织合作。如果你在一家专注于药物发现的机构工作，并有意与我们合作，可以通过下方联系我们。